Sudėtiniai narkotikų kokteiliai vaikams suteikia vilčių dėl agresyvių smegenų auglių

Žurnalistinis tyrimas atskleidžiantis sveiku protu nesuvokiamus faktus apie tabako cigaretes (Liepa 2019).

Anonim

UCSF "Benioff" vaikų ligoninės naudoja naujos kartos genomines technologijas, skirtą individualizuotų vaistų kokteilių kūrimui naujame tyrime, skirtuose vaikams, sergantiems piktybiniu smegenų augliu. Šis tikslų medicinos metodas siūlo naują strategiją, skirtą aukščiausios klasės gliomai, nesuderinamam smegenų vėžiui gydyti, kurio išgyvenimas dešimtmečius išaugo.

Tyrime UCSF sveikatos neuro-onkologas Sabine Mueller, MD, Ph.D. ir jos kolegos Ramiojo vandenyno vaikų neuro-onkologijos konsorciume (PNOC) gydys iki 44 vaikų ir jaunų suaugusiųjų. Pacientai bus įtraukti į UCSF Benioff vaikų ligoninę San Franciske ir kitas 18 ligoninės PNOC tinklo svetaines, kurioms pavesta atlikti naujus vėžio biologijos faktų vertimus į veiksmingesnę terapiją.

Vaistų kokteiliai bus sukurti iki keturių gydymo būdų, specialiai skirtų vaiko navikai. Kiekvienas bus patikrintas naudojant UCSF 500 Cancer Gene Panel, kuris žymi labiausiai paplitusias vėžio genetines mutacijas; ir "NantHealth, Inc." (NASDAQ: NH) teikiamos molekulinės profiliavimo ir analizės paslaugos, apimančios visą genomą ir visą egzempliorių seką, skirtą visai DNR ir genams, aptikti visus pokyčius, skatinančius vėžio augimą; taip pat RNR sekos, kuri siūlo svarbius užuominos apie vėžio genų išraišką ir genų sąnarius, kurie skatina vėžio progresavimą.

Tyrimas bus pasiūlytas pacientams, sergantiems aukštos klasės glioma, įskaitant anaplastinę astrocitomą, glioblastomą ir vidurinės linijos aukščiausios klasės gliomą, kurios visos yra agresyvios smegenų auglio formos, kuriose yra keletas galiojančių gydymo būdų.

"Nors kai kurių vaikų vėžio atvejų išgyvenimas nuo pat 1970 m. Pagerėjo, tai nebuvo atsitiktinai dėl kai kurių kietųjų navikų, įskaitant pediatrinių smegenų auglių rūšis", - teigė Muelleris, kuris yra PNOC projekto vadovas.

"Mes daug sužinojome apie aukštos kokybės gliomų molekulinę struktūrą pastaraisiais metais, ir mes pripažįstame, kad jų heterogeniškumas reiškia, kad paprastas gydymo metodas nepasiekia daugelio pacientų", - sakė ji. "Mes tikimės, kad ši asmeninė strategija gali padėti gyventi tausojančiam gydymui vaikams, sergantiems aukštos kokybės gliomomis, taip pat kitais gydymo būdais atspariais smegenų augliais."

Maždaug 10 procentų iš 4610 smegenų ir centrinės nervų sistemos auglių kasmet diagnozuojama, kad JAV vaikai ir paaugliai yra aukštos kokybės gliomai, o jų išgyvenamumas iš dviejų metų siekia nuo 35 proc. Iki mažiau nei 10 proc., Teigė Muelleris. Nors smegenų auglių chirurginės technologijos gerėja per metus, kai kurios aukštos kokybės gliomos yra neveikios arba negali būti visiškai pašalintos. Chemoterapija ir radiacija gali išplėsti išgyvenimą, tačiau daugeliu atvejų navikai išlieka atsparūs ilgalaikei remisijai.

Standartinė terapija nėra veiksminga ligų slopinimui

Paprastai, kai vaikas su aukšto lygio glioma patiria auglių augimą ar pasikartojimą, onkologai po chirurgijos gali pasiūlyti skirtingus chemoterapinius preparatus arba pakartotinai apšvitinti, tačiau šie gydymo būdai gali būti nesuderinami su unikalia navikų biologija ir negali nieko pažeisti liga, sukelia silpną šalutinį poveikį ".

Tyrime tyrėjai analizuos navikų pavyzdžius specializuotoje laboratorijoje ir "skaitys", kaip auglio ir įprastų ląstelių genetinę struktūrą, naudodami DNR sekvenerį. Bet kokie genetiniai pakeitimai gali būti suderinti su esamais tiksliniais vaistiniais preparatais ar tiriamaisiais naujais vaistų tyrimo agentais, kurie blokuoja vėžio augimą, trukdydami molekuliniams tikslams, kurie skatina progresavimą.

"Viena iš kiekvieno vaiko geriausiai tinka miems vaistams nustatytų spąstų yra tai, kad daugelis gydymo būdų nesugeba kirsti kraujo ir smegenų barjerą arba yra pakankamai dideli, kad sukeltų biologinį poveikį", - teigė neurounkologas Michaelas Pradosas UCSF "Benioff" vaikų ligoninės ir "PNOC" steigėjas ir bendras projektas.

"Mes dirbame su vaistiniais preparatais, kurie parodė, kad prasiskverbia į kraujodaros ir smegenų barjerą, remiantis laboratoriniais duomenimis ar ankstesniais klinikiniais tyrimais", - sakė "Prados". "Vis dėlto tikimasi, kad pacientas pateks per visą kraujo ir smegenų barjerą, o ne tik sužinodamas jo poveikį konkrečiam pacientui." UCSF "Benioff" vaikų ligoninės kartu su PNOC dar tolesnį tyrimą atliks artėjančiame bandyme ".

Mokslininkai taip pat ištirs DNR seką sveikiose ląstelėse, norėdami sužinoti, ar yra gemalo linija ar paveldimos mutacijos, kurios padidina kitų vėžio riziką.

"Mums malonu, kad molekulinės profiliavimo ir analizės technologijos, kurios skatina mūsų GPS vaisto produktą, bus naudojamos svarbiems pediatrinių smegenų vėžio moksliniams tyrimams remti", - sakė "NantHealth" pirmininkas ir generalinis direktorius Patrick Soon-Shiong. "Paskyrus visą genomą, ši technologija užtikrina, kad prieš pradedant gydymą onkologui bus prieinami išsamiausi ir veiksmingiausi duomenys apie naviko biologiją. Taikymas šiame tyrime yra ypač įdomus, nes pediatrijoje dažniausiai yra mažiau DNR mutacijų vėžio, nei suaugusiųjų. "

Lygiagretus bandymas vyksta UCSF Benioff vaikų ligoninėje San Franciske ir kitose PNOC vietose vaikams, turintiems labiausiai virulentiškos aukštos kokybės gliomą, vadinamą difuzine būdinga pontine glioma (DIPG), taikant panašų tikslų vaistų metodą. Nepaisant dešimtmečių tyrimų, vidutinis išgyvenimas DIPG yra mažesnis nei vieneri metai.