Proveržinis vėžio gydymas kelia sunkių klausimų apie vaistų sąnaudas, vertę

Anonim

Įsivaizduokite vaistą, kuris praėjus mėnesiui po vienkartinės intraveninės dozės išvalo visus leukemijos požymius 80 proc. Miršta sergančių vaikų, kurie jį gauna.

Dabar įsivaizduokite, kad vaistas trunka per mėnesį iš kiekvienos paciento imuninės ląstelės, kad daugelis vaikų miršta laukdami, tai sukelia baisų laikiną šalutinį poveikį, kad tai kainuoja 475 000 JAV dolerių ir kad kartu teikiama medicininė pagalba žymiai padidina šią kainą.

Galiausiai, įsivaizduokite, kad po metų kraujo vėžys padaugėjo pusės vaikų, kurie turėjo stulbinančius remisijas.

Tai nėra fantazija. Tai yra "Novartis" Kymriah, pirmosios savo tipo CAR T ląstelių terapijos profilis. Nenuostabu, kad tai įkvėpė baimę, taip pat didelį susirūpinimą, kad nauda buvo pervertinta ir per didelė.

Novartis bendradarbiavo su Pensilvanijos universitetu ir Filadelfijos vaikų ligonine (CHOP), po to, kai šiuose centruose mokslininkai pradėjo technologiją, kad genetiškai inžinierizuotų kiekvienos paciento imunines T ląsteles kraujo vėžio ląstelėms. Vasario 1 d. " New England Journal of Medicine" paskelbė atnaujintus 95 jaunesnio amžiaus klinikinių bandymų rezultatus, dėl kurių JAV maisto ir vaistų administracija patvirtino Kymriah rugpjūčio mėn., Kad gydytų pasikartojančią ūminę limfoblastinę leukemiją.

Atsakymai į naujausius rezultatus atspindi proveržio mokslinę, ekonominę ir emocinę sudėtingumą.

Portlando Oregono sveikatos ir mokslo universiteto onkologas ir narkotikų vystymosi tyrėjas Vinay Prasadas sakė, kad atnaujinimas patvirtina jo skeptišką požiūrį į Kymriah vertę. Jis apkaltino tyrėjus, kad jie išaugtų iki vienos metų išgyvenimo lygio iki 50 procentų, neįtraukdami vaikų, kurie davė savo T ląsteles, bet niekada nebuvo gydomi dėl gamybos problemų ar dėl to, kad jie mirė, kol jie negalėjo gauti gydymo. Įtraukdami tuos vaikus į standartinę statistinę praktiką, siekiant sumažinti neigiamą įtaką, apskaičiuota, kad vienerių metų išgyvenimo rodiklis yra 40 proc.

"Tai tik pigus būdas padidinti savo sėkmės rodiklį, kuris nepadeda pacientams pereiti prie sprendimo" kaip man greičiausiai pasinaudoti ", - sakė P. Prasadas. "Matematika rodo, kad dauguma pacientų, kuriems tai naudinga, nėra naudingi, o daugelis kitų pacientų nebus tinkami. Taigi, CAR-T yra geras. Tai geriau nei mes anksčiau, bet ne puikiai."

John P. Leonard, onkologas ir limfomos specialistas Weill Cornell medicinos koledže Niujorke, susitarė, kad duomenys apie išlikimą turėtų atspindėti faktą, kad kai kurie pacientai, kuriems atliekamas T ląstelių rinkimas, gydymo negauna.

"Jei jūs paliksite žmones, kurie negavo vaisto, tai nesusijęs su vaistu", - sakė Leonardas. Įtraukdami juos "įterpia šiek tiek mažiau rožinės spalvos. Manau, kad būtų naudinga pristatyti duomenis abiem būdais".

Dana Lee iš Ocean Township, NJ, žiūri į statistiką "šiek tiek kitaip", matydama chemoterapiją, radiaciją ir kaulų čiulpų transplantaciją vaikams, tokius kaip jos 14 metų dukra Tori.

Beveik prieš penkerius metus Tori tapo 10 vaiku, norėdamas gauti T ląstelių terapiją bandomajame CHOP tyrime. Ji patyrė būdingą reakciją - sunkią, bet gydomą imuninę pertvaros stimuliaciją, į kurią įeina didelis karščiavimas, žemas kraujospūdis, raumenų skausmas, neurologiniai simptomai.

Dabar ji yra aštuntosios klasės garbės ritinio studentas, kuris mėgsta krepšinį, ir nemėgsta dėmesio, kad atsitiktinai būtų medicinos gydytojas.

"Šimtas procentas tų vaikų nesiruošė", - sakė Lee. "Visos galimybės buvo praeityje, taigi tai suteikė vilties tėvams ir vaikams, kurie neturėjo vilties".

Kasmet JAV ir Europoje diagnozuojamos maždaug 6000 vaikų limfoblastinės leukemijos atvejų, kur Kymriah patvirtinimas yra neišvengiamas. Standartinės terapijos gydo 85 proc. Tiems, kurie pakartotinai atsinaujina, prognozė yra nemaloni.

Davidas Mitčelis, turintis nepagydomą kraujo vėžį, vadinamą daugybine mieloma, supranta nevilties jėgą ir yra sužavėtas CAR T ląstelių terapijos atsiradimu, kuris vieną dieną jam gali padėti.

Bet, kaip organizacijos, atsakingos už prieinamus narkotikus, užsiimančios propagandos organizacijos steigėjais, Mitchell sako, kad "Kymriah", sukurtas su vyriausybės subsidijomis, yra pervertintas "šimtais tūkstančių dolerių". Jis nurodo pavojingą precedentą, atsižvelgiant į tai, kad vyksta daugybė CAR T narkotikų. (Po Kymriah buvo patvirtinti du brangi genų terapijos būdai: "Kite Pharma" - 375 000 JAV dolerių "Yescarta" už limfomos tipą ir "Filmas" Spark Therapeutics "850 000 JAV dolerių" Luxturna "už paveldimą aklumą.)

"Svarbiausias klausimas nėra: kas verta išsaugoti vaiko gyvenimą?" Pasakė Mitchell. "Jei tai būtų klausimas, tada policijai (vakcinai), kurią jie man davė, kai man buvo 6 metai, kainuotų milijoną dolerių. Teisingas klausimas yra: kokia yra kaina, kuri maksimaliai padidins prieinamumą ir prieinamumą, išlaikydama tvirtą MTEP dujotiekis? "

Priešingai, kita organizacija, kuri vertina narkotikų veiksmingumą ir vertę, institutas klinikinių ir ekonominių apžvalgų, daro išvadą, kad Kymriah yra ekonomiškai efektyvus: "Vidutiniškai naudojant Kymriah vaikų populiacijoje vietoj tradicinės chemoterapijos padidėja sveikatos priežiūros išlaidos maždaug 400 000 USD, bet prailgina gyvenimą aštuonerius metus ".

Numatydamas nesutarimus dėl kainos, "Novartis" pranešė, kad už Kymriah mokestį nemokės, jei pacientas neatsakys per mėnesį nuo gydymo. Universiteto duomenimis, Pennas ir kai kurie pagrindiniai mokslininkai gali gauti finansinę paramą iš Kymriah partnerystės. Tačiau kritikai teigia, kad sandoris yra suklastotas, nes 80 proc. Pacientų atsisako gydytis, net jei bent pusę vėliau jis pasikartoja.

Kovos prieštaravimai nesumažino paklausos Kymriah. Stephanas Grupas, CHOP onkologas, kuris prižiūrėjo vaistų klinikinius tyrimus, plačiai keliaudavo į pasaulinį tyrimą, kuris buvo atliktas 25 specializuotuose medicinos centruose Šiaurės Amerikoje, Europoje, Japonijoje ir Australijoje. Dabar kvietimai vyksta iš kitų turtingų pasaulio šalių ir neturtingųjų šalių. Dėl sunkumų, susijusių su vaisto gamyba ir administravimu, gali pasiūlyti tik "Novartis" patvirtintas ligonines.

"Aš keliaujau daug daugiau, nei mano žmona pritartų", - sakė "Grupp" neseniai telefonu iš Dubajus Jungtiniuose Arabų Emyratuose. "Mes (CHOP ir Penn) gauname visus šiuos el. Laiškus iš tėvų visame pasaulyje. Mes bandome pažvelgti į prieigą. Mes tikrai norime suprasti, kaip padėti pacientams, kurie neturės prieigos savo šalyse mažiausiai ne metus. "